Zolgensma

Baby’s met SMA missen een gen waardoor zenuwen in hun ruggenmerg niet goed werken. Daardoor sterven hun spieren af, wat tot (gedeeltelijke) verlamming kan leiden. Geneesmiddel Zolgensma voegt dit ontbrekende gen toe, via een eenmalig infuus. Dit verhoogt de levensverwachting en zorgt ervoor dat kinderen zelfstandig kunnen zitten en lopen. Daar hangt wél een pittig prijskaartje aan: met kosten van 1,9 miljoen euro per patiënt is Zolgensma het duurste medicijn ter wereld.

Het Zorginstituut adviseert het kabinet over de samenstelling van het basispakket. De situatie rondom Zolgensma is niet gemakkelijk, vertelt bestuursvoorzitter Sjaak Wijma: “Het medicijn lijkt een doorbraak te zijn, maar er is nog te weinig bewijs dat het echt zo goed werkt. We willen dit het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs.” Het Zorginstituut adviseert daarom om prijsonderhandelingen te starten met de fabrikant en na te denken over een prestatiebeloning, waarbij het medicijn alleen vergoed wordt als het succesvol is.

Reactie

Zolgensma kwam in 2020 al groot in het nieuws door baby Jayme, die dankzij een succesvolle crowdfunding de behandeling kon ondergaan. Bij hem lijkt het aan te slaan, maar helaas is het voor Liam (1) uit Zandvoort nog niet zover. Ook hij heeft baat bij dit medicijn, maar 1,9 miljoen is een bijna onhaalbaar bedrag voor zijn ouders Piotr en Katarzyna. Het advies van het Zorginstituut wordt dus van harte verwelkomd door vader Piotr, maar mét kanttekeningen.

“Ik ben hier heel blij mee, het zou supertof zijn als dit lukt. Maar de vraag is of de fabrikant dit wel wil, vijftig procent winst verliezen. Daar ben ik nog niet zo zeker van. En als Zolgensma al in het basispakket komt, voor welke kinderen wordt het dan vergoed? In het ziekenhuis waar wij met Liam lopen, komen bijvoorbeeld alleen baby’s jonger dan zes maanden in aanmerking, die weinig symptomen hebben. Als die regelgeving hetzelfde blijft vallen veel andere kinderen met SMA, waaronder Liam, al snel buiten de boot.”

Liam

Piotr en Katarzyna zijn een eigen crowdfunding gestart, waarmee ze in drie maanden tijd ruim 200.000 euro hebben opgehaald. Veel geld, maar niet voldoende. “Dit is het enige wat we nu kunnen doen. We hopen genoeg geld op te halen voordat hij te zwaar wordt,” aldus Piotr. Liam weegt nu 11 kilo, de grens voor een behandeling met Zolgensma ligt op 13,5 of 15 kilo.

“Liam draagt nu al dagelijks een korset zodat hij niet inzakt en zijn rug beschadigt. Elke dag doen we oefeningen en elke nacht draaien we hem om in zijn bedje, omdat hij daar zelf de kracht niet voor heeft. Hij doet het nu goed, maar de klok tikt. We zijn vooral bang dat de ziekte later zijn ademhalingsspieren zal aantasten. Dan is een longontsteking al levensgevaarlijk, omdat hij niet kan hoesten.”

 

Dit bericht bekijken op Instagram

 

Een bericht gedeeld door Liam (@steunliamtegensma2)

Behandeling

Op dit moment krijgt Liam elke vier maanden een ruggenprik met het medicijn Spinraza, à 90.000 euro per keer. Dit medicijn wordt wel vergoed, maar het is een behoorlijk intensieve ingreep die steeds onder narcose plaatsvindt. Daarnaast kan het de effecten van de ziekte enkel vertragen, niet tegengaan.

Piotr: “Hij zal zijn hele leven prikken moeten blijven krijgen. Zijn medische kosten waren het eerste jaar 670.000 euro, daar komt nu jaarlijks 270.000 euro aan prikken bovenop. Met dat tempo zit je na zes jaar tijd óók op die 1,9 miljoen. Waarom zou je dan niet investeren in een eenmalige behandeling waarbij het kind beter wordt en de kans krijgt om zelfstandig te lopen?”

“Ik hoop echt dat Zolgensma in het basispakket komt,” verzucht hij. “Liam is namelijk niet de enige in Nederland die dit heeft. Je gunt andere ouders en kinderen ook een kans op een normaal leven.”

Lees ook
Baby Jayme’s tante over resultaat behandeling SMA: ‘Het is zo’n vrolijk ventje’