Voor het eerst in Nederland is een patiënt succesvol behandeld met stamcelgentherapie. Het gaat om een baby van nog maar een paar maanden oud met een ernstige aangeboren afweerziekte.
“De ziekte is dankzij deze therapie verholpen en de patiënt maakt het goed”, aldus het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).
Het kindje werd geboren met de afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Door een DNA-fout in de bloedstamcellen maken deze patiënten geen afweercellen aan en kan het lichaam zich niet verdedigen tegen infecties. De ontwikkelde stamcelgentherapie kan deze fout in het DNA corrigeren. “De gerepareerde stamcellen zijn in het lichaam van de patiënt vervolgens uitgegroeid tot een goed werkend afweersysteem”, zegt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie.
Voor de behandeling zijn er bij de baby stamcellen afgenomen. In het DNA van deze cellen is vervolgens een goede versie van het kapotte gen ingebouwd. Hiervoor is een zogeheten kreupel virus gebruikt. Dit virus is gebruikt als een kruiwagen die het gen op de juiste plek brengt. Vervolgens zijn de gerepareerde cellen teruggegeven aan de patiënt, die binnen een maand het ziekenhuis mocht verlaten.
De Leidse onderzoekers verwachten dat de patiënt met deze eenmalige behandeling voor het leven genezen is. Zonder behandeling overlijden kinderen met SCID vaak voor hun eerste levensjaar. “Maar aan de huidige behandeling, namelijk stamceltransplantatie, kleven een aantal nadelen. Zo is er niet altijd een goede donor beschikbaar en brengt een transplantatie met cellen van een ander persoon ook de nodige risico’s met zich mee”, zegt hoogleraar Lankester.
Verder onderzoek moet uitwijzen of deze therapie in de toekomst de nieuwe standaard wordt voor SCID.
Martijn dankt zijn leven aan stamceltransplantatie: 'Ben mijn donor zó dankbaar'
