De ouders van Muk (5), het kindje dat lijdt aan een zeldzame vorm van kinderdementie, hebben een enorme tegenvaller gekregen. Na een indrukwekkende inzamelingsactie werd ruim een miljoen euro opgehaald voor een veelbelovende behandeling in Amerika.
Maar nu blijkt die gentherapie volgens haar ouders maar liefst 3,5 miljoen euro te kosten. Een bedrag dat ze nooit hadden zien aankomen.
Muk lijdt aan het syndroom van Sanfilippo type A, een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die ook wel kinderdementie wordt genoemd. Door de ziekte raken haar hersenen steeds verder beschadigd en kan ze vaardigheden verliezen die ze eerder al had ontwikkeld. De achteruitgang is onomkeerbaar.
Haar ouders zetten daarom alles op alles om hun dochter toegang te geven tot een veelbelovende gentherapie in de Verenigde Staten. Met Stichting Muk begonnen ze een inzamelingsactie, die dankzij duizenden donateurs ruim een miljoen euro opleverde.
Ouders van 5-jarige Muk met kinderdementie strijden voor peperduur medicijn: 'We verkopen alles wat we hebben'
‘Ruim een jaar geleden begonnen we aan iets wat onmogelijk leek’, schrijven haar ouders in een nieuwe oproep. ‘Samen met jullie haalden we ruim € 1 miljoen op voor Muk.’ Dat doelbedrag was gebaseerd op de informatie die ze destijds hadden gekregen. Ze gingen ervan uit dat de behandeling ongeveer een miljoen euro zou kosten.
Op 17 september kwam er hoopvol nieuws: de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA keurde de gentherapie Fayuvi goed. Het is de eerste goedgekeurde behandeling voor kinderen met Sanfilippo type A.
Maar het goede nieuws kreeg een pijnlijke keerzijde. Pas na de goedkeuring kregen de ouders te horen wat de behandeling zou kosten. ‘Nu weten we dat alleen de gentherapie al € 3,5 miljoen kost’, schrijven de ouders. ‘Dat hadden we nooit verwacht, en het is ontzettend moeilijk om te verwerken.’
Ook tegen hun donateurs willen ze open zijn over de onverwachte kosten. ‘We begrijpen dat dit nieuws ook bij jullie vragen kan oproepen of misschien teleurstelling met zich meebrengt. Geloof ons, wij hadden dit zelf ook heel graag anders gezien.’
Ondanks de enorme financiële uitdaging blijven de ouders van Muk strijden voor hun dochter. ‘Als we naar Muk kijken, zien we een vrolijk, ondeugend meisje dat geniet van dansen en zingen. Voor haar gaan we door.’
Ze hopen dat mensen opnieuw willen helpen, ook wanneer het om kleine bedragen gaat. ‘Iedere donatie telt, hoe klein ook. Het miljoen dat we samen ophaalden, bestond ook uit allemaal kleine beetjes.’ Ook wie niet kan doneren, kan volgens de ouders iets betekenen door het verhaal van Muk te delen.
De behandeling Fayuvi is bedoeld om de achteruitgang bij kinderen met Sanfilippo type A af te remmen. De therapie kan verloren vaardigheden niet zomaar terugbrengen en het is nog niet zeker of Muk ervoor in aanmerking komt. Haar ouders zijn in contact met een Amerikaans behandelcentrum om de mogelijkheden te onderzoeken.
Ook is nog niet bekend wat het volledige behandeltraject, inclusief medische voorbereiding, reis en verblijf, uiteindelijk zal kosten. Ondanks alle onzekerheid blijven haar ouders vastberaden. Hun oproep eindigt met drie woorden: ‘Alles voor Muk.’
Wil je helpen? Doneren kan via stichtingmuk.nl.
Dit bericht op Instagram bekijken
Linda's dochter (10) zal jong overlijden door kinderdementie: 'Tot ze twee was, leek alles normaal'
