Internist: 'Patiënten stoppen niet zomaar met proefmedicijnen'

29.12.2015 | 17:46 UUR | Annemarie van Ulden

Patiëntenverenigingen luidden de noodklok in Het Parool: ‘Neem patiënten proefmedicijnen in godsnaam niet af als zij er baat bij hebben.’

In het stuk wordt het schrijnende verhaal aangehaald van een elfjarige jongen met de zeldzame spierziekte Duchenne.

Ernstig de dupe
De jongen deed mee aan een trial met nieuwe medicijnen, had er baat bij, maar moest ermee stoppen toen de proef ‘on hold’ werd gezet wegens tegenvallende resultaten. Zijn ouders konden met geen mogelijkheid meer komen aan de medicijnen die hun zoon zo hielpen. Naar aanleiding van dit artikel belde LINDAnieuws met internist-klinisch farmacoloog en onderzoeker Frans Opdam (39) van het Antoni van Leeuwenhoek in Amsterdam. Hij is nauw betrokken bij onderzoek naar, en trials met nieuwe anti-kankermedicijnen.

Herkent u het verhaal van deze jongen en zijn ouders?
Eigenlijk niet. Wij behandelen jaarlijks tweehonderd tot driehonderd nieuwe patiënten in onderzoeksverband en ik heb nog nooit meegemaakt dat er gestopt wordt met een geneesmiddel waar de patiënt wel degelijk baat bij heeft. Het streven is in elk geval altijd om in zo’n geval door te gaan met de medicijnen.

Hoe lang duurt het gemiddeld tot een nieuw medicijn op de markt komt?
Heel lang. Doordat het middel uitgebreid moet worden getest, maar ook zeker door de strenge regels van de autoriteiten. Het ontwikkelen van een nieuw medicijn duurt gemiddeld zo’n twaalf jaar, waarin zo’n tientallen studies moeten worden gedaan.

Hoe werkt dat?
Wij spreken van vier verschillende fases. In de preklinische fase wordt er celonderzoek gedaan en getest op proefdieren, in fase 1 wordt de dosering bepaald en worden de bijwerkingen geïnventariseerd. In fase 2 wordt de effectiviteit van het middel bij kleine groepen patiënten bekeken en in fase 3 worden de resultaten afgezet tegen de behandeling met reguliere geneesmiddelen, bij een grote groep patiënten. En tot slot worden na goedkeuring in fase 4 de bijwerkingen in de praktijk nagegaan.

En dat kan even duren?
Het kan inderdaad lang duren voordat een geneesmiddel wordt goedgekeurd. Maar het is niet zo dat de patiënt dan ineens zonder medicijnen zit, althans: dat is niet mijn ervaring bij kankeronderzoek. Als fase 3 positief is en de patiënten er duidelijk baat bij hebben, kan er meestal wel worden doorgegaan met behandelen, op kosten van de firma, de zogenoemde ‘compassionate use’. Dat is een soort overbruggingsfase tot vergoeding is geregeld.

Voor patiënten met zeldzame ziekten, zoals jongen met de spierziekte Duchenne, ligt dat volgens het artikel in het Parool anders. Directeur Cor Oosterwijk van de patiëntenvereniging voor zeldzame ziekten, VSOP, denkt dat het onvermijdelijk is dat medicijnen soms niet beschikbaar blijven voor patiënten. ‘Wel moet er veel meer snelheid komen in het proces waarbij een medicijn wordt geregistreerd.’